La Agencia Europea del Medicamento (EMA) recomendó su comercialización el pasado 26 de febrero de 2021, para pacientes con AME tipo I, II y III, en base al beneficio que han obtenido los pacientes tratados en los ensayos clínicos. Le otorgó el estatus PRIME al tratarse de un medicamento que puede ofrecer una gran ventaja sobre los tratamientos existentes o beneficiar a los pacientes sin opciones terapéuticas. 

Un año más tarde, el Grupo Coordinador de RevalMed de la Comisión Permanente de Farmacia publica un Informe de posicionamiento terapéutico  en contra de la recomendación europea y cuestiona el beneficio de este tratamiento para pacientes con AME tipo II y III.  Implicaría excluir pacientes que potencialmente podrían beneficiarse de esta terapia, estableciendo limitaciones de acceso alejadas de las evidencias científicas.

FundAME, en calidad de representantes de los intereses de nuestros pacientes y familias afectados por AME, manifestamos nuestro rechazo al posicionamiento publicado por el Grupo Coordinador de RevalMed de la Comisión Permanente de Farmacia.

En el IPT publicado refleja que en el tratamiento a pacientes con AME tipo II y III existen mejoras estadísticamente significativas y que esta mejoría, que califica como modesta, puede suponer la adquisición de funciones intermedias relevantes para el paciente. Por lo tanto, está reconociendo que existen mejoras y que son relevantes para el paciente. Además, hay que tener en cuenta que en el caso de una enfermedad neurodegenerativa como la AME, la no degeneración, ya implica un beneficio para el paciente.

El propio IPT confirma que “en los pacientes con AME tipo II y III, el objetivo del tratamiento es conseguir una estabilización que contenga el deterioro progresivo y que implique ganancia de la calidad de vida para el paciente y, en caso que sea posible, conseguir y mantener una mejoría relevante en la función motora y respiratoria».

El Grupo Coordinador de RevalMed de la Comisión Permanente de Farmacia no ha tenido en cuenta que los pacientes que participaron en los estudios Sunfish y Jewelfish era una población más afectada de la que suele incluirse en los ensayos clínicos, lo que conlleva una mayor evidencia de la mejoría significativa.
También estamos en contra de la obligatoriedad de evaluar periódicamente a los pacientes para demostrar una efectividad del tratamiento, cuando ya se ha demostrado.

En una enfermedad como la AME en la que cada paciente evoluciona de forma diferente, no se puede exigir una demostración de mejora constante e igual para todos, basándose en un sistema de evaluación simplista que no tiene en cuenta el criterio médico, los beneficios reportados por el paciente ni las comorbilidades que puedan estar afectando al paciente. 

Este constante examen conlleva un gran sufrimiento para el paciente y sus familiares a añadir al propio deterioro que conlleva su enfermedad. Desde FundAME, reiteramos que el criterio clínico y el del paciente deben prevalecer frente a criterios económicos, para poder ofrecer una atención sanitaria centrada en el paciente. 

Este IPT puede suponer la pérdida de oportunidad para los bebés, niños, jóvenes y adultos con AME y para las generaciones venideras, que deberían de poder acceder y beneficiarse de esta terapia. Es imprescindible asegurar que ningún paciente que pueda mejorar su condición con los tratamientos existentes, se quede sin hacerlo. 
Apelamos a la responsabilidad de las partes implicadas en la negociación para el cierre de un acuerdo de comercialización conforme a las evidencias científicas y clínicas existentes.

La comunidad de familiares y afectados ha invertido durante décadas, todos sus esfuerzos y recursos en apoyar promover y financiar la investigación de la AME. Consideramos que es más que una obligación moral para reguladores e industria, el que favorezcan el acceso a sus frutos. 

Acerca de la Atrofia Muscular Espinal 

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética poco frecuente y neurodegenerativa. No se conoce la cifra exacta de afectados por AME en España. 
Actualmente el Registro de Pacientes AME de España de FundAME, incluye alrededor de 320 personas en nuestro país. La AME afecta a personas de distintas edades, bebés, niños, adolescentes y adultos. Se caracteriza por una debilidad muscular grave y progresiva y por una hipotonía que impacta gravemente en todas las actividades de la vida diaria y puede provocar desde dificultades para ponerse en pie y caminar hasta impedir que realicen funciones vitales básicas como tragar, sostener la cabeza o respirar. 

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